HO21-rådet takker for muligheten til å komme med innspill til departementets arbeid med revideringen av strategien for persontilpasset medisin. HelseOmsorg21-rådet (rådet) er en nasjonal dialogarena mellom den offentlige sentrale helseforvaltningen, offentlige helse- og omsorgstjenester, universitets- og høyskolesektoren, kommunal sektor, instituttsektor, privat sektor og brukerorganisasjoner.
I det følgende vil vi komme med innspill knyttet til følgende punkter:
• Strategiens ambisjonsnivå
• Tematiske avgrensninger og prioriteringer
• Helsedata og infrastruktur
• Etiske og juridiske forhold
• Offentlig-privat samarbeid
• Samhandling, koordinering og kompetanse
1. Strategiens ambisjonsnivå
HO21-rådet har store forventninger til at helsetjenesten i langt større grad enn i dag skal ta i bruk persontilpasset medisin. Utviklingen skjer i stor fart både i Norge og internasjonalt, og de fremtidige muligheter fremstår som enorme. Samtidig er det også en erkjennelse av at det norske helsevesen per i dag ikke er rigget for å umiddelbart kunne ta i bruk de muligheter som persontilpasset medisin gir. HO21-rådet er opptatt av at Regjeringen synliggjør en tydelig ambisjon om en planmessig transformasjon av de strukturer som i dag er til hinder for en slik utvikling og peker på at tjenesten i dag verken har riktig infrastruktur, kapasitet eller organisering som understøtter innføring av persontilpasset medisin på en god måte. Rådet mener at strategien bør gjøre mer enn å angi retning, oppsummere status og beskrive eksisterende innsatser. For å sikre fremgang på dette viktige området, bør strategien angi en eksplisitt ambisjon gjennom å gi tydelige prioriteringer og konkrete satsingsområder. Strategien bør følges opp med forutsigbar finansiering for å lykkes.
Med innføring av persontilpasset medisin stilles både den enkelte bruker og helsesystemet overfor nye utfordringer og det blir behov for betydelige endringer. Skillet mellom etablert klinisk praksis og forskning blir mindre tydelig, spesielt når det gjelder diagnostiske metoder og bruk av helsedata. Kliniske studier må bli en integrert del av behandlingen innenfor persontilpasset medisin, og strategien for persontilpasset medisin må derfor ses i sammenheng med handlingsplanen for kliniske studier. Videre vil vi være avhengig av å se på bærekraftige og innovative samarbeidsformer i og utenfor helsetjenesten. Dagens organisering og infrastruktur støtter ikke slike arbeidsprosesser, noe som igjen blir en tydelig barriere for å kunne implementere persontilpasset medisin i praksis. Utvikling og innføring av persontilpasset medisin vil også bety endringer i hvordan vi leverer og finansierer helsetjenester, hvordan vi involverer pasienter og pårørende og hvordan vi som samfunn prioriterer ressursene.
Rådet vil særskilt løfte frem dagens begrensinger i infrastruktur og analysekapasitet og nødvendigheten av å prioritere dette. Videre trenger vi mer kunnskap om de etiske, økonomiske, sosiale og juridiske konsekvensene for å bidra til at vi gjør de gode valgene ved implementering av persontilpasset medisin og unngår uheldige konsekvenser som overmedikalisering eller økning av helseforskjellene mellom grupper i samfunnet.
2. Tematiske avgrensninger og prioriteringer
HO21-rådet mener at strategien må sees i sammenheng med system for innføring av nye metoder. Nye metoder og helsetjenestens muligheter til å ta i bruk persontilpasset behandling er uløselig knyttet sammen og helt avgjørende for om tjenesten reelt sett skal kunne ta i bruk de muligheter som den medisinske utviklingen gir oss for persontilpasset diagnostikk, behandling og oppfølging.
Selv om verken Nye Metoder eller vedtak i Beslutningsforum regulerer bruken av medikamenter eller andre metoder i kliniske studier, er det viktig å påpeke at disse har stor betydning for muligheten for Norge til å tiltrekke seg studier innenfor persontilpasset medisin internasjonalt. Dersom Norge ønsker å bli ledende innenfor persontilpasset medisin er vi avhengige av å ha nyeste «standard of care» for å tiltrekke oss kliniske studier. For å få til dette må vi også være i stand til å få til rask tilgang. Dersom norske klinikere ikke får erfaring med seneste terapier og behandlinger blir vi heller ikke et attraktivt vertsland for nye studier. Arbeidet med strategien bør derfor sees i sammenheng med ny prioriteringsmelding.
Rådet støtter at strategien nå utvides med hensyn til sykdomsområder, og mener at det bør være et sterkere fokus på de store folkesykdommene. Rådet har forståelse for at implementering av persontilpasset medisin har forskjellig modenhetsgrad innenfor forskjellige områder og at det får innflytelse på mulighetene til å tilby persontilpasset medisin i tjenesten. Det er derfor viktig å prioritere forskning og utvikling av persontilpasset medisin til andre sykdomsgrupper. Strategien for sjeldne diagnoser må også sees på som et viktig tilgrensende arbeid.
Psykisk helse er et område der den biologiske forståelsen har økt mye de siste årene og der forsking og innovasjon innenfor PM bør prioriteres. Dels gjelder dette identifikasjon av genetiske markører av betydning for sykdomsutvikling som kan forklare arvelige komponenter knyttet til sykdommer innenfor dette området. Her ligger det også muligheter for utvikling av nye behandlingsprinsipper. Dels (og kanskje like viktig) gjelder det muligheten til å identifisere pasienter som enten kan ha nytte av en behandling eller alternativt ingen effekt eller bare risiko for bivirkninger. Dette er i stor grad knyttet til farmakologiske effekter, farmakokinetikk og -dynamikk. På andre sykdomsområder (kreft, kardiovaskulære sykdommer) er det gjort noen fremskritt på dette området, mens det foreløpig er lite kunnskap innenfor psykisk helse. Særlig knyttet til psykisk helse utløser muligheten for persontilpasset medisin mulige betydelige etiske utfordringer som det er viktig at en har et meget bevist forhold til.
3. Helsedata og infrastruktur
Helse- og persondata er en grunnleggende forutsetning for utviklingen og implementeringen av persontilpasset forebygging, behandling og tjenester. HO21-rådet mener at begrensinger i dagens infrastruktur og kapasitet til å ta helsedata i bruk er den største utfordringen strategien bør ta tak i. Persontilpasset medisin medfører som nevnt fjerning av grensene mellom forskning og klinikk, og en må i større grad tilrettelegge for effektiv datainnsamling og tilgjengeliggjøring på tvers av dette historiske «skillet». Det bør arbeides for at systemene som benyttes i klinisk virksomhet til journalformål, også håndterer data i forbindelse med kliniske studier og at dette kan gjøres på den samme PC-en. Uten riktig infrastruktur, tilstrekkelig kapasitet og hjemmel i lover og regler for sikker lagring, deling og bruk av helsedata, herunder av genetiske data, vil man verken kunne utvikle persontilpasset medisin eller implementere det i helsetjenesten. Data må også i større grad hentes fra primærhelsetjenesten i tillegg fra spesialisthelsetjenesten. Her må det legges inn betydelige ressurser, også med tanke på bedre muligheter for kobling av data.
Persontilpasset medisin bør sikte på å ta all tilgjengelig informasjon om en pasient, omkringliggende forhold og potensielt andre, lignende pasienter for å gjøre en vurdering av behandlingsforløp. Det kan innebære alt fra svært sensitive data om enkeltpersoner til offentlig tilgjengelige data som klima, bosted m.v. Det må derfor være en god teknisk infrastruktur tilgjengelig for å håndtere data og sikre personvernhensyn. For forskning, utvikling og innovasjon er tilgang til data fra befolkningsstudier og store kliniske studier avgjørende for utvikling av feltet. Store datamengder er nødvendig for å identifisere markører av betydning og også for å forstå kompleksitetene i hvordan ulike markører spiller sammen. Innsamling og analyse av store og heterogene data fordrer bruk av kunstig intelligens for å skape mening. Rådet har tidligere spilt inn til forslag til forskrift om løsning for tilgjengeliggjøring av helsedata inkludert Helseanalyseplattformen. Arbeidet med alternative løsninger for bedre og sikker tilgang til helsedata er grunnleggende for strategien for persontilpasset medisin.
Strategien bør ha en tydelig ambisjon om å utvikle helhetlig infrastruktur for implementering av persontilpasset medisin i helsetjenesten. Helsepersonell må ha enkel tilgang på relevante data, men også beslutningsstøttesystemer som hjelper dem å ta korrekte kliniske beslutninger basert på stadig flere og mer kompliserte kliniske og diagnostiske opplysninger, innhentet på ulike tidspunkter og fra ulike kilder. Persontilpasset behandling vil stadig oftere bestå av mange faktorer, ikke bare ett dominerende enkelttiltak. Disse tallrike opplysningene og behandlingsmulighetene skal vurderes samlet av ulike fagpersoner med begrenset tid. Derfor er det viktig at informasjonen er strukturert og presentert i ett brukervennlig grensesnitt slik at den er lett å forholde seg til og raskt kunne vurderes under ett. I et pasientforløp tas ikke bare noen få, store beslutninger, men også tallrike enkeltbeslutninger som det også er ønskelig å skreddersy til den enkelte pasient. Fordi informasjonsmengden er stor, må det utvikles beslutningsstøttesystemer for å kunne forholde seg til mengden av informasjon og kunne gi alternativer for aktuelle behandlinger.
Persontilpasset medisin er derfor ikke bare et spørsmål om å utvikle mer avansert laboratoriediagnostikk, men også å utvikle systemer som hjelper klinikere til å bruke og kombinere en stadig økende informasjonsmengde til å fatte tallrike bedre, persontilpassede beslutninger i sin hverdag.
4. Juridiske og etiske forhold
Persontilpasset medisin vil raskt føre til at en møter personvernmessige og juridiske utfordringer som er situasjonsavhengig og må klargjøres for den enkelte. Det bør derfor lages et tydelig juridisk rammeverk inkludert rådgivning for persontilpasset medisin. Persontilpasset medisin må blant annet ses i sammenheng med de juridiske og personvernmessige diskusjonene som har pågått over tid når det gjelder kunstig intelligens. Strategien må omtale betydningen/viktigheten av pasientinvolvering i forskning og utvikling av persontilpasset medisin, deriblant informasjonsbehov, RRI, medbestemmelsesrett og kompetanseoppbygging. Det bør vurderes om det i forskningsprosjekter og ved implementering av persontilpasset medisin bør stilles strengere krav til etisk refleksjon om uønskede konsekvenser slikt som økte helseforskjeller og økt medikalisering.
Strategien bør også beskrive tiltak for å redusere juridiske problemstillinger som tilgang til og deling av helsedata på tvers av regioner og landegrenser. Utvikling av behandling målrettet mot spesifikke sykdomsvarianter (persontilpasset medisin) og for sjeldne sykdommer, vil ofte kreve større pasientpopulasjoner enn det som kan finnes i Norge alene.
5. Offentlig-privat samarbeid
Utvikling og implementering av persontilpasset medisin fordrer nye innovative samarbeidsformer og partnerskap mellom offentlige og private aktører. Persontilpasset medisin krever også ny teknologi og løsninger der en er avhengige av private leverandører. Det må skapes gode rammebetingelser og strukturer for å kunne anskaffe produkter og tjenester for persontilpasset medisin i hele helsetjenesten. Strategien må være tydelig på hvordan man best utnyttet mulighetene offentlig-privat samarbeid gir både ved utvikling og implementering av persontilpasset medisin.
CONNECT-samarbeidet er et godt eksempel på nyskapning innen persontilpasset medisin i norsk helsesektor og på samme tid offentlig-privat samarbeid. Gjennom studien IMPRESS gir samarbeidet kreftpasienter uten flere standardbehandlinger tilgjengelig, tilgang til legemidler utenfor indikasjon basert på individuelle faktorer. Det er flere arbeidsstrømmer innen CONNECT som blant annet ser på helsedata og nye finansieringsordninger. Under sistnevnte har en fått til nye avtaler for finansiering av behandling utenfor indikasjon i samarbeid med klinikk, legemiddelleverandør og finansieringssystem. Dersom Norge skal bli ledende på persontilpasset medisin må helsetjenesten ha rom for mer pragmatisme.
Persontilpasset medisin utfordrer rammevilkårene for avtaler mellom de offentlige tjenesteleverandørene og de private leverandørene av legemidler, utstyr og tjenester. Ofte betyr persontilpasset medisin bruk av avanserte terapier som celle- og genterapi eller 3D-printet vev. Avanserte terapier kan bety nye utfordringer knyttet til produksjon, holdbarhet og forsendelse eller utfordringer knyttet til hvordan og hvor behandlingen kan utføres. Slike forhold gir utfordringer for utprøving og godkjenning av persontilpasset medisin og krever mer fleksibilitet i utforming av avtaler mellom leverandør og tjeneste. Det er også viktig å understreke viktigheten av balanserte avtaler der en sammen med innkjøper fordeler forpliktelser.
6. Samhandling, koordinering og kompetanse
Den offentlige helsetjenesten skal gi et likeverdig tilbud uavhengig av bosted. Dette må også gjelde for tilgang til persontilpasset medisin og deltagelse i kliniske studier. Strategien bør derfor omtale organisering av persontilpasset medisin på tvers av små og store sykehus i Norge. Likeverdig tilgang til avanserte metoder og persontilpasset medisin forutsetter at sykehusene i hver region, og noen ganger også nasjonalt, er organisert som en funksjonell enhet i møte med aktuelle pasienter, med felles journal/informasjonssystem og utstrakt og tett samarbeid mellom helsepersonell, og spesielt leger. Bunnplanken i et slikt system er at de store sykehusene samarbeider godt med de mindre sykehusene i den daglige driften. Bruk av digitale helsetjenester vil understøtte et slikt samarbeid og kan motvirke at innføring av persontilpasset medisin trekker i en uønsket sentralisert retning. Det er behov for tydeliggjøring av hvilke oppgaver som bør sentraliseres (f.eks. sekvenseringsanalyser og laboratoriediagnostikk) og hva som kan desentraliseres (f.eks. er desentraliserte studier viktig for å gi pasienter tilgang til studier der de er). Modellen vil stille store krav til standardisering av prosedyrer og rutiner og til gode samarbeid på tvers av sykehus og helseregioner. Strategien bør derfor legge til rette for at enhver barriere for samarbeid fjernes.
Strategien bør videre tydeliggjøre behovet for kompetanseoppbygging hos helsepersonell på tvers av sykehus og tjenestenivåer, dette gjelder både diagnostikk og behandling, herunder kliniske studier og avanserte behandlinger. Det må bygges opp kompetanse og infrastrutur innenfor diagnostikk av selekterte pasientgrupper for utvelgelse av pasienter, slik det er innført for kreftdiagnostikk. Den diagnostiske virksomheten må finansieres som en del av helsetjenestetilbudet og holde en tilsvarende standard.
En bedre integrering av forskning, utvikling av persontilpasset medisin og klinisk virksomhet vil både stille større krav til kapasitet og tilgjengelig kompetanse i tiden fremover. Strategien bør derfor ta høyde for at kompetanse- og kvalitetshevende tiltak ofte vil medføre økte kostnader.
Likeverdig tilgang til persontilpasset medisin er også avhengig av pasientenes egen helsekompetanse og kunnskap om persontilpasset medisin og krever medbrukerinvolvering av personer som representerer alle grupper i samfunnet fra første stund. Strategien bør derfor ivareta slike perspektiver.