Hjernesvulstforeningen takker for muligheten til å gi innspill til strategien for persontilpasset medisin. For oss som er en pasientforening med stor grad av heterogenitet innenfor diagnosene, så er det viktig at det satses langt mer på genomsekvensering og molekylærdiagnostikk. Den nye klassifikasjonen av svulster i sentralnervesystemet, WHO 5, som kom i 2021 har noen nye biomarkører som nevropatologene nå kan lete etter, men dette er så langt ikke tatt i bruk ved alle sykehusene som foretar slike undersøkelser. Det er også svært varierende med hastigheten og graden av parallelle undersøkelser, slik at det tidvis tar svært lang tid å få svar. Ved residiv av f.eks. glioblastom vil det være en økt sykdomsbelastning at det tar 8-9 uker å få svar på nevropatologiske undersøkelser når celledelingen kun bruker 16 dager. Det er normalt sett alltid residiv etter reseksjon av glioblastomer da cellene er spredd over et stort område og ikke er mulig å fjerne i sin helhet. De vil heller ikke kunne vises på MR, da små klynger av celler ikke vil ha tilstrekkelig kontrastoppladning til at de kan vises godt nok. Det er jo heller ikke slik at kirurgene kan gå inn i hjernen og fjerne titalls små svulster, det vil nok i seg selv være for utfordrende for pasienten og dennes livskvalitet og evne til å fungere etter inngrepet.
Persontilpasset medisin er uten tvil fremtiden for vår pasientgruppe. Kostnadene ved behandling kan rettes mot effektiv behandling, noe som dessverre ikke alltid er mulig med dagens standardprotokoller for høygradige hjernesvulstdiagnoser. Noen får kun bivirkningene av cellegiften og det er også slik at den mest benyttede cellegiften, temozolomid, bidrar til økt mutasjonsfrekvens. Ved å kunne benytte teknologi som Norsk Hjernekreftnettverk nå jobber for å få på plass, PFP-teknologi, som dreier seg om å benytte organoider til å kunne foreta ev vivo utprøving av kjente cytostatika som allerede er godkjente for andre indikasjoner, kan man persontilpasse behandlingen basert på tumorvev fra pasienten uten at pasienten utsettes for unødige belastninger ved å prøve ut medisineringen og vente til tremånederskontroll med MR for å se etter effekt av behandlingen. PFP er per i dag den mest presise vurderingen av potensiell effekt av cytostatika som vi kjenner til. Vi har dessverre sett at det ennå ikke er noen store gjennombrudd ved immunterapi for vår pasientgruppe, og vi er avhengige av at det forskes mye og utføres persontilpasset utprøvende behandling på mange enkeltpasienter som har diagnoser som ikke er store nok i antall til at det kan utføres ordinære kliniske studier.
Kostnadene ved persontilpasset behandling kan være et problem å forsvare, men for oss som pasientforeningen fremstår det som den eneste veien å gå for å kunne finne frem til hensiktsmessig og effektiv behandling av pasientene. Vi er også av den formening at det ligger store samfunnsøkonomiske gevinster som er mulige å realisere ved å få på plass nye metoder. I dag er det alt for lav overlevelse for våre pasientgrupper og det er 20 år siden siste gjennombrudd, Stupprotokollen. Denne har kun gitt en moderat økt overlevelse for de aller fleste. Vi er nødt til å forske mer og finne ut hva det er som gjør at median overlevelse er ca. 18 mnd med all tilgjengelig behandling mens andre med samme diagnose er i live og har forholdsvis gode liv etter 8 år med samme diagnose. Vi har tro på at dagens regime med standardprotokoller basert på enkle histologiske sammenligninger er feil måte å behandle pasientene på. Vi må få tilgang til behandlingslinjer som kan veksles mellom for å komme på nivå med andre kreftdiagnoser når det gjelder overlevelse og livskvalitet. Hjernen er vårt eneste uerstattelige organ og vi vet dessverre lite om dette organet. Vår drøm er at det kan være et foregangsområde for forskning og at en norsk satsning på hjernesykdommer og hjernekreft kan være banebrytende og bidra til stort utbytte for pasientene. Nobelpriser i medisin er vanskelige å vinne, men vi er overbevist om at norske forskere og leger er i stand til å vinne disse innenfor hjernesykdommer så lenge de får ressursene som trengs. Vi vil på vår side stille med brukermedvirkning og pasienter til å forske på.