Høringsinnspill til ekspertgruppen om tidlig tilgang til legemidler
For pasienter som står uten reelle behandlingsalternativ, kan risikoen ved å prøve en ny behandling (utenfor kliniske studier) ofte være mindre enn konsekvensen av å ikke gjøre noe.
ALS utvikler seg raskt, og pasienter har ikke tid til lange godkjenningsprosesser dersom det finnes forskning som tyder på mulig effekt og akseptabel sikkerhet. Hver måned kan bety tap av funksjoner som ikke kan vinnes tilbake. Derfor bør helsemyndigheter og leger legge til rette for mer fleksible ordninger, slik at pasienter kan ta informerte valg om egen behandling.
For ALS-pasienter kan tilgang til nytt legemiddel representere mer enn bare medisinsk behandling. Det kan gi håp, mer tid med familie og pårørende, og en opplevelse av at samfunnet ikke har gitt opp kampen mot sykdommen.
Derfor oppfordres det til at ordninger for tidlig tilgang til ILB blir styrket og gjort mer tilgjengelige for pasienter.
Hvis ILB har en bivirkningsprofil som er sammenlignbar med eller ikke vesentlig verre enn den man allerede aksepterer for eksisterende behandling (Riluzol), bør terskelen for å gi tilgang på ILB være lavere.
Etiske utfordringer ved å ikke gi medisiner til ALS-pasienter:
Autonomi og retten til å velge: Pasienter har en grunnleggende interesse i å kunne ta informerte valg om egen behandling. Når en ALS-pasient forstår risikoen og ønsker å prøve en ny behandling, kan et avslag oppleves som at samfunnet begrenser pasientens selvbestemmelse.
Håp vs. beskyttelse: Myndighetene skal beskytte mot behandlinger som ikke virker eller kan være skadelige, men strenge regler kan også ta fra pasienter det siste håpet om bedring.
Tidsperspektivet ved ALS: ALS utvikler seg ofte raskt. For mange pasienter kan forsinkelser på måneder eller år innebære tap av funksjoner som aldri kan gjenvinnes. Det kan i praksis bety at pasienten mister muligheten til å ha nytte av behandlingen dersom den senere blir godkjent.
Livskvalitet: Selv små muligheter for lengre liv eller bedre funksjon kan ha stor verdi for pasienten, og bør veie tungt i vurderingene. Etisk sett kan det argumenteres for at denne verdien bør tillegges stor vekt i beslutninger om tilgang til behandling.
Hilsen Kristin Randulff, pårørende.