Stortinget har ved behandlingen av Innst. 159 S (2025–2026) besluttet at regjeringen skal nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe. Ekspertgruppen skal utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler med begrenset dokumentasjon av sikkerhet og effekt kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter – utenfor kliniske studier.
Bakgrunnen er spørsmål knyttet til ordningen med godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2-5, som er ment å gi en mulighet for tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse i Norge. Komiteen har understreket at denne muligheten også må være til stede selv om det ikke foreligger godkjenning i noe annet land, og at hver søknad skal behandles individuelt.
Direktoratet for medisinske produkter har avslått tre søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB til bruk ved ALS. Så langt er to av vedtakene stadfestet av Helse- og omsorgsdepartementet, og én sak er fortsatt til klagebehandling. Departementet har bedt Direktoratet for medisinske produkter foreta en vurdering av om Innst. 159 S (2025–2026) gir grunnlag for å vurdere disse sakene annerledes.
Stortinget ber regjeringen nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe med kompetanse på blant annet helserett, medisinsk etikk, legemidler, klinisk utprøving, helseforskning og pasientperspektiv, som skal utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter.