*Høringssvaret er publisert i redigert versjon av hensyn til personvernet
Jeg sender dette innspillet som pårørende og støttespiller for [A], som lever med ALS. Jeg har det siste året bistått ham i kampen for å få prøve lovende medisin i en tidlig fase. Gjennom denne prosessen har vi møtt et system som etter mitt syn prioriterer byråkratiske prosesser og forskningsmiljøenes interesser høyere enn døende pasienters rett til å kjempe for sitt eget liv.
Mitt hovedbudskap til ekspertgruppen er at dagens praktisering av godkjenningsfritak er preget av en uakseptabel sammenblanding av roller mellom forvaltning (DMP) og forskningsmiljøer, noe som resulterer i en villet blokkering av pasienters tilgang til behandling.
1. Dokumentert strategi for å blokkere tilgang utenfor studier
Det fremstår som at Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har inngått en strategisk enighet med forskningsmiljøene om å nekte enkeltsøknader for å tvinge pasienter inn i kliniske studier. Dette underbygges av to sentrale kilder:
– DMPs uttalelse til VG (11. mai 2026): Overlege Ingrid Aas uttaler: «Kliniske studier er helt nødvendig for at ILB noen gang skal kunne vurderes for godkjenning. Vi har hatt møte med firmaet som leverer ILB og studieledelsen ved OUS. Det er enighet om at ILB per nå kun kan gis innenfor rammene av en klinisk studie.»
– Legemiddelfirmaets uttalelse: Da jeg kontaktet produsenten Tikomed direkte ved deres kontaktperson Bjørn Pilström, bekreftet de at det er DMPs manglende vilje som er hinderet: «I nuläget är detta en icke-fråga eftersom DMP inte förefaller att ha någon ambition att godkänna användning av ILB i Norge utanför den pågående kliniska studien. Om DMP skulle ändra uppfattning så tar vi ställning till den frågan då. Utan godkännande från DMP har vi inte rätt att tillhandahålla ILB utanför studien.»
Dette viser at ordningen med godkjenningsfritak, som skal baseres på individuelle medisinske vurderinger av hver enkelt søknad, i praksis er satt ut av kraft gjennom forhåndsavtaler mellom DMP og forskningsmiljøet.
2. Selvmotsigelser om sikkerhet og risiko
Vi har mottatt avslag begrunnet med høy risiko for bivirkninger og manglende dokumentasjon. Samtidig er den samme medisinen funnet trygg nok til å gis i studier ved OUS, hvor bivirkningsprofilen er beskrevet som mild. Det er en logisk brist at en medisin vurderes som trygg nok til forskning, men for risikabel for en døende pasient som står utenfor studien. Det fremstår som tydelig at risikoargumentet brukes som et vikarierende motiv for å beskytte forskningens rammevilkår.
3. Behov for et kontekstuelt forsvarlighetsbegrep
Myndighetenes stadige henvisning til Thalidomide-skandalen er en urimelig sammenligning. Thalidomide ble gitt til gravide for lindring av morgenkvalme. For pasienter med ALS er sykdommen 100 prosent dødelig. Forsvarlighetsbegrepet må derfor vurderes opp mot pasientens situasjon: For en pasient i terminalfasen er den største risikoen fravær av behandling, ikke potensielle bivirkninger av en medisin som allerede er i bruk i studier.
4. Forslag til endringer og anbefalinger
Jeg ber ekspertgruppen vurdere følgende tiltak for å sikre en reell ordning for tidlig tilgang:
– Etablering av en tverrfaglig komité: Beslutningsmyndighet i saker om godkjenningsfritak for terminalt syke bør flyttes fra DMP alene til en komité bestående av uavhengige klinikere, etikere, jurister og pasientrepresentanter.
– Sikkerhetsautomatikk: Medisiner som er godkjent for kliniske studier i Norge, må automatisk anses å ha en akseptabel bivirkningsprofil for bruk på godkjenningsfritak for pasienter med samme sykdomsbilde som står uten behandlingsalternativer.
– Forbud mot ekskluderende forhåndsavtaler: Det må ikke være tillatt for DMP å inngå avtaler som på forhånd utelukker godkjenningsfritak til fordel for rekruttering til studier.
Når en pasient i terminalfasen av ALS nektes tilgang til en medisin med dokumentert lav bivirkningsprofil – med begrunnelsen om å beskytte pasienten – fremstår det som en hån mot pasientens autonomi og menneskeverd.
Jeg håper ekspertgruppen tar disse erfaringene med i sitt arbeid.
Lykke til videre med deres viktige oppgave.
Med vennlig hilsen,
Hektor Hovgaard