For mennesker med dødelige sykdommer som ALS er tid avgjørende. Det er kort forventet levetid ingen godkjente behandlingsalternativer annet en Rilutek, som forskerne selv ikke er samlet i overbevisningen om effekten av. Derfor er det viktig at ordningen med godkjenningsfritak fungerer reelt for disse pasientene.
Jeg har deltatt på det samme to dagers oppstartsmøtet som nevrologene som vil være ansvarlig for pasientoppfølgingen i Impact-studien. Det var gjennomgang av mulig forventede bivirkninger, disse var ikke alvorlige. om det oppdages alvorlige bivirkninger i studien, vil det være de samme personene som må følge disse opp, som vil måtte følge opp de som vil få tilgang utenfor studien. Fastlegen (og primærhelsetjenesten) vil være den som står nærmest. Ved behov for spesialisthelsetjenesten/nevrolog, vil pasientene i studien ikke ha bedre tilgang enn de som står uten. Tilgang til ILB for de som faller utenfor studien, kan umulig gå på bekostning av de som er inkludert. Det er jo nettopp eksklusjonskriteriene som gjør at de ikke kan delta!
Studier på medikamenter for ALS, og andre sjeldne sykdommer, trenger vi sårt! Og i langt større grad enn hva vi har i dag. Men selv om studien er den viktigste veien til forskning, vil vi ikke tape noe på å la flere få tilgang, tvert i mot vil vi kunne få nyttig erfaring. Hvordan et medikament vil kunne fungere på personer som er dårligere enn de som er i studien vil vi kun få vite noe om ved å la dem få prøve.
Det bør vurderes ordninger for økonomisk støtte/refusjon også for pasienter utenfor studier.
Det virker ikke å være samsvar med kriteriene for Compassionate Use Named Patientent, og håndhevingen. Medikamenter som er i studie fase 2 står nevnt, men samtidig brukes argumentasjonen om at å gi medikamenter i fase 2 vil være uforsvarlig. Da har vi en ordning som ikke fungerer i praksis.
Pasienter må få en reell individuell medisinsk vurdering ved søknad om godkjenningsfritak.
La alvorlig syke med en sjelden diagnose som ALS, og som kun har forventning om en snarlig død, få et lite håp!