*Høringssvaret er publisert i redigert versjon av hensyn til personvernet
I 19 år har jeg kjempet for ALS-saken. Den 16 mai 2007 kl. 14.30 fikk [A] ALS, den aggressive ALS, en sykdom jeg ikke unner noen, en sykdom jeg ikke kan slippe taket på. jeg brenner for ALS, jeg brenner for forskningen jeg brenner for å hjelpe syke og pårørende og barna som pårørende, jeg brenner for å hjelpe ALS team ute i kommuner, øke kompetansen.
Nå må Norge våkne.
Alvorlig syke mennesker og familiene deres sitter kveld etter kveld på nettet og leter etter håp. De leser om forskning, medisiner og behandlinger som finnes i andre land. De følger studier, forskningsmiljøer og pasienthistorier fordi tiden deres er knapp.
For mennesker med ALS og andre alvorlige sjeldne sykdommer handler dette ikke om luksus eller krav om mirakler. Det handler om retten til håp. Retten til å prøve.
Norge må begynne å prioritere alvorlige sjeldne sykdommer langt høyere i arbeidet med compassionate use og godkjenningsfritak. Det finnes over 7000 ulike sjeldne sykdommer. Noen sykdommer rammer bare én eller to personer. Likevel er hvert menneskeliv like mye verdt.
Prøv å tenke deg å leve i en familie med arvelig ALS. Å vite at sykdommen kan ramme flere generasjoner. Å vite at det finnes en medisin som Tofersen, som viser positiv effekt hos enkelte pasienter – men at mennesker i Norge risikerer å ikke få tilgang fordi prisen er høy og systemene er rigide.
Kan verdens beste land virkelig akseptere at mennesker med kort levetid mister muligheten til behandling på grunn av økonomi og byråkrati?
For mennesker med ALS er tid selve livet. Måneder betyr tap av funksjoner, stemme, pust og til slutt livet selv.
Nå må det skje endringer.
• Regelverket må åpnes opp for alvorlig sykdom med kort forventet levetid.
• Compassionate use må brukes mer aktivt og fleksibelt.
• Pasienter må få retten til å prøve behandling når alternativene er få eller ikke eksisterende.
• Saksbehandlingstiden må ned.
• Norge må tørre å sette mennesket foran systemet når sykdommen er dødelig.
Dette handler ikke bare om ALS.
Det handler om alle alvorlige sjeldne sykdommer hvor mennesker lever med håp, frykt og en klokke som tikker raskere enn systemene klarer å reagere.
Et samfunn måles ikke etter hvor sterke systemene er – men etter hvordan vi møter mennesker som kjemper for livet.
Jeg klarer fortsatt ikke å forstå avslaget fra DMP og HOD knyttet til ILB og argumentasjonen om forsvarlighet.
Når 116 ALS-syke skal få muligheten til å prøve medisinen gjennom studie, hvordan kan det da vurderes som uforsvarlig at 4–5 alvorlig syke mennesker søker om tilgang via compassionate use?
Det er nettopp dette mange pasienter og pårørende sliter med å forstå. Argumentene henger ikke sammen i våre øyne. Hvis medisinen vurderes forsvarlig nok til at over hundre ALS-pasienter kan inkluderes i utprøving, hvorfor skal noen få andre som står uten alternativer nektes muligheten?
For mennesker med ALS handler dette ikke om å kreve garanti for effekt. Det handler om retten til håp når sykdommen er dødelig og tiden er svært begrenset. Mange av disse menneskene vet at de kanskje ikke lever lenge nok til å vente på systemene, nye vedtak eller flere år med prosesser.
Tør vi virkelig som samfunn å si nei til mennesker med kort levetid som ønsker å prøve en mulig behandling – når alternativet ofte er å se sykdommen utvikle seg uten håp?
Jeg mener Norge må tørre å tenke annerledes ved alvorlige sykdommer med kort forventet levetid. Compassionate use må være nettopp det ordet betyr – medmenneskelighet, fleksibilitet og forståelse for den virkeligheten pasientene lever i.