Innspill til revidert strategi for persontilpasset medisin.<\/p>\n
LMI takker for muligheten til \u00e5 gi innspill til departementets arbeid med den reviderte strategien for persontilpasset medisin. LMI er bransjeforeningen for legemiddelindustrien i Norge og har mer enn 60 medlemmer med over 4000 ansatte som utgj\u00f8r rundt 80% av legemiddelomsetningen i Norge. V\u00e5re medlemmer representerer b\u00e5de store globale selskaper, produksjonsbedrifter og mindre biotekselskaper; gjennom kliniske studier, offentlig-privat samarbeid og annen forsknings- og utviklingsaktivitet bidrar v\u00e5re medlemmer med b\u00e5de forskningsinvesteringer og kompetanseoverf\u00f8ring til det norske helsesystemet og til \u00e5 bygge norsk helsen\u00e6ring.<\/p>\n
Presisjonsmedisin eller persontilpasset medisin har v\u00e6rt et sentralt fokusomr\u00e5de for n\u00e6ringen over flere \u00e5r. Legemidler klassifisert som persontilpasset medisin utgjorde rundt en tredjedel av legemidlene som FDA godkjente i 4 av de 5 siste \u00e5rene. LMI ser derfor veldig positivt p\u00e5 den revideringen som gj\u00f8res av Strategien for persontilpasset medisin for \u00e5 sikre at strategien er i tr\u00e5d med den medisinske utviklingen. Et blikk p\u00e5 pipelineportef\u00f8ljen til legemiddelfirmaene viser tydelig at vi i fremtiden vil f\u00e5 en videre \u00f8kning av blant annet avanserte terapier som celle-, gen- og vevsterapier som vi n\u00e6rmest kan anse som personlige og ikke persontilpasset behandling. Det er ogs\u00e5 en \u00f8kende trend at man for flere av de tidligere godkjente persontilpassede legemidlene f\u00e5r godkjent indikasjonsutvidelse eller kombineres med andre persontilpassede legemidler, noe som ytterligere forsterker denne trenden. Innenfor kreftomr\u00e5det har vi allerede f\u00e5tt de f\u00f8rste godkjenningene av tumor agnostiske legemidler, hvor biologien som driver sykdommen er avgj\u00f8rende og ikke vevet sykdommen oppstod i. Utenfor onkologi ser vi n\u00e5 persontilpasset behandling bli godkjent for en rekke sykdommer som HIV-1, famili\u00e6r hyperkolesterolemi, Duchennes muskeldystrofi, Pompes sykdom for \u00e5 nevne noen. Den diagnostiske utviklingen er tilsvarende, og vi ser i Norge sterke milj\u00f8er b\u00e5de innenfor radiofarmasi og bildediagnostikk.<\/p>\n
I tr\u00e5d med hva som er beskrevet i strategiarbeidet ser vi med andre ord at persontilpasset medisin\/ presisjonsmedisin blir et reelt alternativ for stadig flere pasientgrupper og stadig tidligere i sykdomsbildet \u2013 fra sykdomsbehandling til forebygging. Skal vi evne \u00e5 utnytte verdien dette gir for pasientene og samfunnet m\u00e5 den reviderte strategien for PM styrke innsatsen p\u00e5 flere omr\u00e5der og vi vil i v\u00e5rt innspill kommentere spesielt p\u00e5 f\u00f8lgende punkter<\/p>\n
Ambisjonsniv\u00e5<\/strong> – Persontilpasset medisin er et omr\u00e5de preget av h\u00f8y aktivitet og innovasjonshastighet \u2013 derfor er det viktig at en ny strategi ikke blir et statisk rammeverk, men gir mulighet for fleksibilitet og endring. Det er viktig at omr\u00e5der hvor utviklingen har kommet langt, som kreftomr\u00e5det, f\u00e5r fortsette \u00e5 videreutvikles i eget tempo men samtidig fungerer som inspirasjon og etterf\u00f8lgelse for andre sykdomsomr\u00e5der, samtidig som andre terapiomr\u00e5der utvikles videre fra sitt st\u00e5sted.<\/p>\n Generelt b\u00f8r ambisjonsniv\u00e5et v\u00e6re h\u00f8yt for implementering av persontilpasset medisin i Norge. Dette vil bidra til \u00e5 levere helsetjenester p\u00e5 det niv\u00e5et vi forventer for fremtiden. For \u00e5 f\u00e5 til dette er det viktig \u00e5 se p\u00e5 rammene helsetjenesten opererer under. Med mer persontilpassede l\u00f8sninger og behandling vil mer behandling og diagnostikk kunne flyttes ut av sykehusene og n\u00e6rmere pasientenes hjem. Dette vil kunne gi \u00f8kte kostnader i prim\u00e6rhelsetjenesten, men tilsvarende eller st\u00f8rre besparelser i spesialisthelsetjenesten. Det er derfor viktig at det ikke kun settes s\u00f8kelys p\u00e5 kostander i en del av helsetjenesten, men at kostnader og besparelser ses samlet for hele helsetjenesten.<\/p>\n Vi vil ogs\u00e5 oppfordre til \u00e5 se p\u00e5 synergiene mellom strategien for persontilpasset medisin og \u00f8vrige strategier, stortingsmeldinger og handlingsplaner som involverer helsetjenesten og samspillet mellom helsetjenesten og private akt\u00f8rer. Strategi for persontilpasset medisin vil v\u00e6re overlappende og ha tilst\u00f8tende tematikk og fokus inn mot Helsen\u00e6ringsmeldingen (2019), Handlingsplan for kliniske studier (2021), Nasjonal strategi for sjeldne diagnoser (2021), Evalueringen av nye metoder med oppf\u00f8lgingsarbeid (2021), det p\u00e5g\u00e5ende arbeidet med Folkehelsemeldingen (2022), ny Kreftplan og den kommende Prioriteringsmeldingen. En viktig ambisjon for strategien for PM b\u00f8r da v\u00e6re \u00e5 sammenstille og identifisere utest\u00e5ende leveranser som er relevant for persontilpasset medisin og sette en langsiktig retning som kan videref\u00f8res i kommende strategier og meldinger.<\/p>\n Kompetanse<\/strong> \u2013 Vi ser i dag \u00f8kt bruk av storskala genetiske analyser samt implementering av helsedata og algoritmer inn i behandlingsavgj\u00f8relser i kombinasjon med stadig utvikling og tilgjengeliggj\u00f8ring av nye persontilpassede behandling. Dette krever, og vil kreve bygging av ny kompetanse i teamene involvert i behandlingsavgj\u00f8relser. Etter hvert som persontilpasset behandling blir en integrert del av standard behandling i klinisk praksis, og tilgjengeliggj\u00f8res i den desentraliserte helsetjenesten vil tilgang p\u00e5 helsepersonell med relevant og god kompetanse bli en utfordring. Det er derfor behov for et styrket fokus p\u00e5 persontilpasset medisin i utdannelsen av helsepersonell og molekyl\u00e6rbiologer, i tillegg til i etterutdanning av helsepersonell som driver med pasientbehandling i dag. Vi ser ogs\u00e5 at behandlingsteamene utvides med annen kompetanse som ikke tidligere har v\u00e6rt inkludert inn i pasientbehandling. Dette f\u00f8rer til behov for \u00f8kt helsekompetanse hos f.eks. informatikere som deltar i teamene. Med mulig utvidelse av behandlingsteam til \u00e5 inkludere nye yrkesgrupper er det viktig \u00e5 vurdere om lovverk og forskrifter knyttet til helseopplysningsloven og-\/eller helsepersonelloven er dekkende eller om det er behov for justeringer eller klargj\u00f8ringer.<\/p>\n Videre vil styrket kompetanse i helsetjenesten v\u00e6re sentralt for \u00e5 kunne gi pasientene god informasjon og likeverdig helsetilbud. Er ambisjonene v\u00e5re at pasientene og befolkningen skal ta st\u00f8rre ansvar for egen helse og involveres tettere i egen behandling, medf\u00f8rer dette ogs\u00e5 at vi m\u00e5 \u00f8ke kompetansen i befolkningen, slik at de kan forst\u00e5 og nyttiggj\u00f8re seg informasjon, l\u00f8sninger og digitale verkt\u00f8y relevant for egen helsesituasjon. For at helsedata skal bli et integrert verkt\u00f8y som bidrar til bedre pasientbehandling og \u00f8kt kvalitet i beslutninger, trenger vi \u00f8kt satsning p\u00e5 tilrettelegging av infrastrukturen i helsetjenesten som muliggj\u00f8r bruk av helsedata. Det vil ogs\u00e5 v\u00e6re viktig med bedre verkt\u00f8y for \u00e5 vurdere den enkelte pasients helsedata opp mot tidligere innsamlet informasjon og krav til aktivt bruke helsedata i beslutningsgrunnlag.<\/p>\n Tilgang og finansiering<\/strong> – I forbindelse med revisjonene av nasjonal strategi for persontilpasset medisin har Helse- og omsorgsdepartementet gjort en avgrensning mot Nye metoder og vurderingene som gj\u00f8res der i forhold til denne strategien. Vi anerkjenner at det er en egen prosess for evaluering og videreutvikling av Nye metoder, men vi ser det som vanskelig \u00e5 se helt bort ifra innf\u00f8ring av legemidler og diagnostiske metoder som en utfordring for en reell mulighet for \u00e5 tilby persontilpasset diagnostikk og behandling i Norge.<\/p>\n Norge ligger bak flere andre land n\u00e5r det gjelder godkjennelse og tilgjengeliggj\u00f8ring av nye innovative legemidler, spesielt innenfor kreft- og sjeldenfeltet, der flere kategoriseres som persontilpasset medisin. Den europeiske legemiddelmyndigheten (EMA) har utviklet et eget regulatorisk l\u00f8p for nye legemidler hvor det er et udekket medisinsk behov for \u00e5 sikre raskere tilgang og tilgjengeliggj\u00f8ring for pasienter. Dette er en \u00abfast track\u00bb prosess for godkjennelse av markedsf\u00f8ringstillatelse (MT) for slike behandlinger, en s\u00e5kalt EMA PRIME-ordning.1 Flere av legemidlene som g\u00e5r igjennom et slikt l\u00f8p er persontilpasset medisin og\/eller legemidler for sm\u00e5 pasientgrupper. Dette har v\u00e6rt vellykket og man ser n\u00e5 at det utvikles behandlinger innenfor sykdomsomr\u00e5der hvor man tidligere ikke har hatt tilgjengelig sykdomsmodifiserende behandling. Derimot blir ikke denne ordningen videref\u00f8rt ved vurdering av offentlig finansiering i Norge, dette medf\u00f8rer at de gode initiativene ikke blir ivaretatt for norske pasienter og det medf\u00f8rer forsinkelser fra MT til tilgjengeliggj\u00f8ring i Norge.<\/p>\n Etter et legemiddel er godkjent for finansiering i Norge er det ikke n\u00f8dvendigvis at det automatisk gir klinikeren mulighet til \u00e5 tilby behandlingen for sin pasient. Flere av legemidlene som blir godkjent i Spesialisthelsetjenesten anskaffes gjennom anbud, der b\u00e5de eldre og nye innovative legemidler grupperes og rangeres p\u00e5 pris. Pasienter m\u00e5 i hovedsak pr\u00f8ve rimeligste legemiddel f\u00f8rst og vil n\u00f8dvendigvis ikke f\u00e5 den beste behandlingen for sin sykdom fra et medisinsk behov. Dette medf\u00f8rer en begrenset verkt\u00f8ykasse av legemidler og begrenser muligheten kliniker har til \u00e5 tilpasse behandlingen til den enkelte pasient. Med andre ord vil er et slikt anbudsverkt\u00f8y v\u00e6re til hinder for den \u00f8nskede utviklingen ved persontilpasset medisin. Det \u00e5 ha et bredt utvalg av behandlinger tilgjengelige og hvor kliniker kan gj\u00f8re individuelle tilpasninger er sentralt hvis man skal f\u00e5 en reell implementering av persontilpasset medisin. Ved \u00e5 ta i bruk persontilpasset medisin har man et potensiale for \u00e5 utnytte ressurser bedre og unng\u00e5 ressursbruk p\u00e5 behandlinger som har liten eller ingen effekt p\u00e5 pasientens helsetilstand. Offentlig-privat samarbeid<\/strong> – Innf\u00f8ringen og utviklingen av persontilpasset medisin i Norge m\u00e5 v\u00e6re sterkt forankret i den offentlige helsetjenesten, men det er viktig at det tilrettelegges for forskning og innovasjonsutvikling i samarbeid med n\u00e6ringen. Ambisjonsniv\u00e5et for persontilpasset medisin m\u00e5 gjenspeiles i hele \u00f8kosystemet. M\u00e5lsetningen b\u00f8r v\u00e6re \u00e5 stimulere til innovasjon, n\u00e6ringsutvikling og bedre pasientbehandling gjennom optimal innf\u00f8ring av persontilpasset medisin. I punktene under fremhever vi noen av de omr\u00e5dene hvor vi mener det er et potensiale for styrking av det offentlig-private samarbeidet, noe som er et sentralt element i innf\u00f8ringen av persontilpasset medisin.<\/p>\n
\nHelsedata \u2013 Persontilpasset medisin krever en helhetlig tenkning rundt hvilke helsedata som skal vektlegges og hvordan disse skal integreres i behandlingsbeslutninger. Det har lenge v\u00e6rt politisk enighet om at helsedata m\u00e5 tilgjengeliggj\u00f8res og aktivt tas i bruk i hele \u00f8kosystemet og langs hele pasientforl\u00f8pet. Helsetjenesten frembringer data i en st\u00f8rrelsesorden vi ikke tidligere har sett, men dessverre blir alt for lite gjenbrukt i forskning, utvikling og behandling av pasientene. Det ansl\u00e5s at 80% av data som samles inn aldri blir utnyttet og dette representerer et stort uutnyttet potensial . Det er et tankekors n\u00e5r vi vet at et stort flertall av Europas innbyggere er villige til \u00e5 dele egne helsedata om personvern og sikkerhet er ivaretatt1.<\/p>\n
\nEvauleringen av Nye metoder viser at det er flere \u00e5rsaker som f\u00f8rer til forsinket tilgang til nye legemidler i Norge, og det vil med det v\u00e6re behov for flere endringer i dagens praksis ved innf\u00f8ring, godkjennelse og tilgjengeliggj\u00f8ring. Blant annet m\u00e5 en se p\u00e5 l\u00f8sninger som h\u00e5ndterer usikkerhet for behandlinger som blir godkjent med begrenset dokumentasjon, hvordan legge til rette for bruk av RWE-data og se p\u00e5 nye former for pris og betalingsl\u00f8sninger. LMI mener at det er viktig at en i fellesskap finner l\u00f8sninger som tilrettelegger for tilgjengeliggj\u00f8ring av personstilpasset medisin. Mye av dette arbeidet skal f\u00f8lges opp i oppdragsdokumentene for utviklingen av Nye metoder, derimot er det viktig \u00e5 ha en strategi som sees i sammenheng med utviklingen av Nye metoder og sikre at prosessene er koordinerte.<\/p>\n\n
\nDet norske \u00f8kosystemet innen radiofarmasi i Oslo-regionen er verdensledende innen dette omr\u00e5det, b\u00e5de for terapi og diagnostikk, takket v\u00e6re et unikt samarbeide mellom akademia, forskningsinstitutter, universitetssykehus, start-up, investorer og etablert industri. Radiofarmas\u00f8ytisk produksjon er en nisje Norge kan posisjonere seg innenfor gitt v\u00e5r betydelige kompetanse og tradisjon.<\/li>\n