Juni 2022<\/p>\n
H\u00f8ringsinnspill fra Novartis Norge til revidering av nasjonal strategi for persontilpasset medisin
\nNovartis er det st\u00f8rste legemiddelselskapet i Norge og har avanserte terapier innen en rekke sykdomsomr\u00e5der. Gjennom v\u00e5r sammensatte behandlingsportef\u00f8lje som blant annet inkluderer tre celle- og genterapier, samt aktivitet innen kliniske studier og helsedata, har vi innsikt og erfaring som er sentralt for denne revideringen.<\/p>\n
Novartis mener strategien for persontilpasset medisin (PM) m\u00e5 vurdere hvordan norsk helsevesen mer effektivt kan ta i bruk b\u00e5de etablert og mer avansert legemiddelbehandling basert p\u00e5 personspesifikke faktorer. V\u00e5rt h\u00f8ringsinnspill vektlegger s\u00e6rlig f\u00f8lgende punkter:<\/p>\n
1. Legemidler er en viktig innsatsfaktor innen PM
\n2. Nasjonal strategi for PM m\u00e5 bidra til \u00e5 n\u00e5 m\u00e5lsetningene i Handlingsplan for kliniske studier
\n3. Nasjonal strategi for PM m\u00e5 ses i sammenheng med systemet for Nye Metoder
\n4. CONNECT-samarbeidet for PM innen onkologi b\u00f8r utvides til flere sykdomsomr\u00e5der
\n5. Bevisstgj\u00f8ring om alternative tilgangsmuligheter kan bidra til mer persontilpasset behandling
\n6. Helsedata og tilh\u00f8rende infrastruktur er avgj\u00f8rende for \u00e5 utnytte potensialet innen PM
\n7. Det m\u00e5 tilrettelegges for innf\u00f8ring av diagnostiske verkt\u00f8y for PM i klinisk praksis
\n8. Det m\u00e5 settes av ressurser i helsesektoren for \u00e5 dra nytte av ny teknologi innen persontilpasset diagnostiering og behandling<\/p>\n
1. Legemidler er en viktig innsatsfaktor innen PM<\/strong> Legemiddelbehandling er og blir en stadig viktigere innsatsfaktor for \u00e5 skape et mer persontilpasset helsetilbud for norske pasienter basert p\u00e5 ny teknologi og kunnskap. Det er s\u00e6rlig viktig at strategien tilrettelegger for den enorme utviklingen som skjer innen avanserte celle- og genterapier. I slutten av 2020 p\u00e5gikk ca. 1200 studier innen avanserte terapier globalt, rundt 70 prosent av disse var i fase 2 eller 3 . Disse terapiene er persontilpasset fordi de utnytter sykdomsspesifikke feil eller mangler til \u00e5 korrigere eller angripe sykdommen, ofte innen sykdommer der det ikke eksisterer behandlinger.<\/p>\n 2. Nasjonal strategi for PM m\u00e5 bidra til \u00e5 n\u00e5 m\u00e5lsetningene i Handlingsplan for kliniske studier<\/strong> Kliniske studier m\u00e5 ogs\u00e5 ses i sammenheng med systemet for finansiering, der tilgang til moderne behandling er viktig for \u00e5 tiltrekke nye studier til Norge. Kliniske studier bidrar ogs\u00e5 til viktige kompetanseoverf\u00f8ringer til norsk helsevesen. Norge har et moderne og kompetanserikt helsevesen og b\u00f8r ha som m\u00e5lsetning \u00e5 tiltrekke seg forskning og utvikling av PM som celle- og genterapier. Dette vil ogs\u00e5 v\u00e6re avgj\u00f8rende for \u00e5 utvikle norsk helsen\u00e6ring fordi det gj\u00f8r det mer attraktivt \u00e5 legge forskning til Norge. Novartis st\u00f8tter nasjonal handlingsplan for kliniske studier fra 2021, og mener at strategien for PM m\u00e5 bidra til \u00e5 n\u00e5 hovedm\u00e5lsetningene i handlingsplanen:<\/p>\n Lokal s\u00f8knads- og godkjenningsprosess for kliniske studier p\u00e5 celle- og genterapi b\u00f8r forenkles<\/em> Nasjonale f\u00f8ringer m\u00e5 ikke st\u00e5 i veien for forenklinger innen celle- og genterapi som innf\u00f8res i EU<\/em> 3. Nasjonal strategi for PM m\u00e5 ses i sammenheng med systemet for Nye Metoder<\/strong> Adressering av usikkerhet<\/em> Novartis mener det er behov for mer fleksibilitet i avtaleverket for \u00e5 kunne ta beslutninger basert p\u00e5 umodne data og varierende dokumentasjon. Alternative prisavtaler er en l\u00f8sning som fordeler risiko knyttet til usikkerhet og bidrar til \u00f8kt fleksibilitet. For \u00e5 sikre at norske pasienter raskt kan ta i bruk nyskapende behandling er det viktig at tilgang gjennom alternativ prisavtale skisseres tidlig i vurderingsprosessen, optimalt f\u00f8r firma leverer inn refusjonsrapport til SLV. Vi mener ogs\u00e5 at alternative prisavtaler i st\u00f8rre grad kan benyttes som en del av l\u00f8sningen for \u00e5 h\u00e5ndtere usikkerhet knyttet til om prioriteringskriteriene er oppn\u00e5dd, framfor for at dette ligger som et absolutt krav f\u00f8r inng\u00e5else av en slik kontrakt.<\/p>\n Virkelighetsdata\/RWE m\u00e5 aksepteres som datakilde.<\/em> Krav om at alt skal metodevurderes m\u00e5 fjernes for \u00e5 sikre rask tilgang til PM<\/em> Praktisering av faglig likeverdighet i legemiddelanbud hindrer persontilpasset legemiddelbehandling<\/em> Juridisk rammeverk for kj\u00f8p og implementering av PM m\u00e5 tilpasses<\/em> 4. CONNECT-samarbeidet for PM innen onkologi b\u00f8r utvides til flere sykdomsomr\u00e5der<\/strong> 5. Bevisstgj\u00f8ring om alternative tilgangsmuligheter kan bidra til mer persontilpasset behandling<\/strong> Novartis mener tilgang til slike alternative tilgangsmuligheter utgj\u00f8r en viktig mulighet for mer PM i Norge. For \u00e5 sikre mest mulig likeverdig tilbud til norske pasienter mener Novartis at det i st\u00f8rre grad b\u00f8r v\u00e6re en bevisstgj\u00f8ring rundt mulighetene som eksisterer, fordi alternative tilgangsmuligheter kan sikre at ny og potensielt livreddende behandling blir gjort tilgjengelig for pasientene som har fors\u00f8kt eller vurdert alle tilgjengelige behandlingsmulighetene innen deres sykdom.<\/p>\n 6. Helsedata og tilh\u00f8rende infrastruktur er avgj\u00f8rende for \u00e5 utnytte potensialet innen PM<\/strong> Persontilpasset medisin handler ogs\u00e5 om \u00e5 utvikle systemer som hjelper klinikere til \u00e5 bruke og kombinere en stadig \u00f8kende informasjonsmengde til \u00e5 fatte bedre og mer persontilpassede beslutninger i sin hverdag. I et pasientforl\u00f8p tas ikke bare noen f\u00e5, store beslutninger, men ogs\u00e5 tallrike enkeltbeslutninger som det ogs\u00e5 er \u00f8nskelig \u00e5 skreddersy til den enkelte pasient som dosering og kombinasjon av ulike terapier. Dette medf\u00f8rer krav til journalsystemer (informasjonssystemer) i sykehus:<\/p>\n PM medf\u00f8rer glidende overganger mellom klinikk og forskning. Det blir derfor avgj\u00f8rende \u00e5 innf\u00f8re egnede systemer for datainnsamling i klinikken, slik at man eksempelvis kan randomisere under klinisk behandling og som tilrettelegger for prospektive studier innen PM.<\/p>\n 7. Det m\u00e5 tilrettelegges for innf\u00f8ring av diagnostiske verkt\u00f8y for PM i klinisk praksis<\/strong> Novartis \u00f8nsker \u00e5 trekke frem etablering av nyf\u00f8dtscreening innen spinal muskelatrofi (SMA) som et godt eksempel p\u00e5 samspill mellom diagnostisering og tilgjengeliggj\u00f8ring av behandling. Tidligere fikk barn med SMA-diagnosen sent i livet basert p\u00e5 symptomer som kan gj\u00f8re seg gjeldende lenger ut i sykdomsforl\u00f8pet. I dag blir sykdommen avdekket tidlig p\u00e5 grunn av det etablerte screeningprogrammet og man har lyktes med \u00e5 behandle barn ned i 3-ukers alder. Tilgang til ny medisinsk behandling tidligere i sykdomsforl\u00f8pet kan hindre og begrense utvikling og omfanget av slike alvorlige sykdommer. P\u00e5 samme tid er det viktig at etiske forhold ivaretas ved videreutvikling av nyf\u00f8dtscreening i Norge.<\/p>\n 8. Det m\u00e5 settes av ressurser i helsesektoren for \u00e5 dra nytte av ny teknologi innen diagnostiering av behandling innen PM<\/strong>
\nNovartis st\u00f8tter definisjonen av PM slik den st\u00e5r beskrevet i den foreg\u00e5ende nasjonale strategien for PM: Forebygging, diagnostikk, behandling og oppf\u00f8lging tilpasset biologiske forhold hos den enkelte. Novartis mener PM ogs\u00e5 handler om \u00e5 g\u00e5 fra \u00e5 gj\u00f8re medisinske vurderinger p\u00e5 gruppeniv\u00e5 til individniv\u00e5, der en i st\u00f8rre grad hensyntar pasientens livstil og milj\u00f8.<\/p>\n
\nTil tross for at mye av grunnforskningen innen legemiddelutvikling skjer utenfor Norges grenser har Norge lykkes med \u00e5 tiltrekke seg kliniske studier, dvs. den pasientrettede forskningen som er avgrenset til metoder som p\u00e5virker behandlingsforl\u00f8pet til forskningsdeltakerne. Tilgang til kliniske studier er avgj\u00f8rende for \u00e5 skape et mer persontilpasset helsetilbud i Norge, fordi pasienter f\u00e5r ta i bruk nye og innovative behandlingsmetoder flere \u00e5r f\u00f8r disse blir en del av det ordin\u00e6re behandlingstilbudet.<\/p>\n\n
\nNovartis mener det er positivt at s\u00f8knader p\u00e5 kliniske studier p\u00e5 celle- og genterapier kun skal behandles av Statens legemiddelverk (SLV) p\u00e5 bakgrunn av forskriftendringene som ble gjort i genteknologiloven i 2021 . Samtidig er det \u00f8nskelig at oppf\u00f8lgingssp\u00f8rsm\u00e5l ogs\u00e5 alene h\u00e5ndteres av SLV. Vurderinger rundt kliniske studier p\u00e5 gen- og celleterapier blir stadig mer komplekst og krever h\u00f8y fagkompetanse som vanskelig kan bygges opp hos flere ulike myndighetsinstanser. I tilfeller der SLV mangler kompetanse, kan de s\u00f8ke r\u00e5dgiving fra andre kompetente myndigheter ved behov. Slik blir det en bedre totalvurdering og en mer effektiv saksbehandling.<\/p>\n
\nDet p\u00e5g\u00e5r mange prosesser i EU p\u00e5 forslag til forenklinger i regelverket for celle- og genterapi. Det er viktig at norsk lovverk, prosesser og retningslinjer ikke st\u00e5r i veien for dette arbeidet. Det er ogs\u00e5 viktig \u00e5 f\u00e5 klarhet i hvorvidt en klinisk studie innenfor genterapi er kun innesluttet bruk eller ogs\u00e5 utsetting, dvs. f\u00f8ringer for utpr\u00f8vninger av slike behandlinger i og utenfor et lukket milj\u00f8.<\/p>\n
\nNovartis registrerer at HOD \u00f8nsker \u00e5 avgrense den nasjonale strategien for PM fra Nye Metoder- systemet. Vi mener revideringen ikke kan behandles isolert, men m\u00e5 ses i sammenheng med Nye Metoder. Et velfungerende godkjennings- og finansieringssystem er et premiss for \u00e5 lykkes med nasjonale m\u00e5lsetninger innen PM og vi mener at strategien m\u00e5 anerkjenne dette.<\/p>\n
\nProbas evaluering av Nye Metoder fra 2021 understreket flere systemutfordringer ved nyskapende behandlinger som celle- og genterapier. Dette s\u00e6rlig knyttet til dokumentasjon og usikkerhet i studier basert p\u00e5 eksempelvis f\u00e5 pasienter, fase II studier uten sammenligningsarmer og kortere og intermedi\u00e6re\/surrogat endepunkter. Egenskapene til PM utfordrer etablerte dokumentasjonskrav som legges til grunn for kostnadseffektivitetsvurderinger.<\/p>\n
\nVirkelighetsdata (Real World Evidence\/RWE), b\u00f8r i st\u00f8rre grad utnyttes for \u00e5 adressere usikkerheten slike terapier ofte medf\u00f8rer. Ettersom det er mer utfordrende \u00e5 innhente dokumentasjon for avanserte terapier, er det behov for at myndighetene tar i bruk og aksepterer virkelighetsdata fra helseregistre. Dette b\u00f8r ogs\u00e5 reflekteres i retningslinjer for utarbeidelse av metodevurderinger som settes av SLV.<\/p>\n
\nLegemidler kan f\u00e5 rask vurdering og godkjenning i EMA (fast track) i tilfeller der behandlingen oppfyller et stort medisinsk udekket behov og der det er uetisk at saksbehandling st\u00e5r i veien for rask tilgang. Kravet om at alt skal metodevurderes kan inneb\u00e6re un\u00f8dvendige og forsinkende vurderingsprosesser og Novartis mener en fast track-metodikk f\u00f8r innf\u00f8res i Nye Metoder. Kravet om metodevurdering kan fjernes for tilfeller som oppfyller fastsatte kriterier, eksempelvis for metoder som med stor sannsynlighet har h\u00f8y kostnadseffektivitet. I noen tilfeller kan metodevurdering l\u00f8pe parallelt og etterskuddsvis av innf\u00f8ring gjennom finansieringsavtaler. Det b\u00f8r tilrettelegges for dette samtidig som forenklede l\u00f8p i SLV videreutvikles.<\/p>\n
\nUtviklingen av legemidler fra generelle virkemekanismer til m\u00e5lrettede terapier har f\u00f8rt til at vi i dag har f\u00e5tt en rekke behandlinger for samme lidelse som har ulike og spesifikke virkemekanismer. Dette er med p\u00e5 \u00e5 utvide mulighetene til \u00e5 gi skreddersydd behandling til den enkelte pasient. Praksis rundt faglig likeverdighet i legemiddelanbud undergraver klinikers anledning til \u00e5 tilpasse behandling til den enkelte pasient. Vi mener HOD m\u00e5 komme med tiltak som kan balansere kostnadshensyn opp mot pasient \u2013og kvalitetshensyn, ettersom majoriteten av legemiddelbehandlingen i norske sykehus tilgjengeliggj\u00f8res gjennom anbud. Det er viktig at vurderingen av faglige likeverdighet er transparent og bygges p\u00e5 faglighet og tett samstemthet med klinikerne og pasienter.<\/p>\n
\nPM har egenskaper som skiller seg fra tradisjonell legemiddelbehandling. Dette kan v\u00e6re egenskaper knyttet til produksjon, distribusjon, forsendelse, eller forhold knyttet til hvordan behandlingen utf\u00f8res som gj\u00f8r den mer kompleks sammenlignet med tradisjonell behandling. Eksempelvis kan det v\u00e6re f\u00e5 pasienter slik at varene kun holdes p\u00e5 lager sentralt i Europa for \u00e5 kunne dekke flere land, eller det kan v\u00e6re kort varighet p\u00e5 medisinen fordi den produseres p\u00e5 en annen m\u00e5te enn mer ordin\u00e6re tabletter. N\u00e5r leverand\u00f8rer av PM ettersp\u00f8r fleksibilitet i avtaler, er dette p\u00e5 bakgrunn av slike forhold. Vi trenger derfor vilje og forst\u00e5else for at salg av PM ikke passer i samme form som anbud der man har mer etablerte konkurrenter av tilsvarende medisiner.<\/p>\n
\nDet offentlig private partnerskapet CONNECT jobber aktivt med \u00e5 tilrettelegge for innf\u00f8ring av persontilpasset kreftbehandling og dermed en styrkning av det offentlige helsetilbudet. Den tilknyttede IMPRESS-studien skal vurdere effekten av allerede godkjente legemidler, utenfor godkjent indikasjon basert p\u00e5 genetiske forandringer til kreften. Partnerskapet har bidratt til mange viktige erfaringer rundt hvordan persontilpasset behandling og diagnostisering kan innf\u00f8res i klinisk praksis gjennom studien IMPRESS. Samarbeidet har ogs\u00e5 funnet gode l\u00f8sninger for finansering i samarbeid med Beslutningsforum. Novartis mener revideringen m\u00e5 vurdere hvordan en kan dra nytte av disse erfaringene og innf\u00f8re lignende samarbeid for andre sykdomsomr\u00e5der.<\/p>\n
\nOm behandlende lege har fors\u00f8kt alle tilgjengelige behandlinger uten \u00f8nskede resultater hos pasient, er alternativet \u00e5 vurdere andre behandlinger som enten ikke er godkjent for bruk i Norge (compassionate use\/godkjenningsfritak\/registreringsfritak), eller er godkjent innen andre omr\u00e5der (unntaksordning p\u00e5 individ- eller gruppeniv\u00e5\/off-label bruk) der dette er aktuelt. Vurderinger om alternative tilgangsmuligheter skjer etter initiativ fra behandlende lege, og bruken er derfor vilk\u00e5rlig avhengig av den enkelte leges kunnskap om mulighetene som foreligger for aktuelle legemidler.<\/p>\n
\nNovartis mener innsamling og bruk av helsedata er en viktig faktor for \u00e5 lykkes med persontilpasset medisin, og vil understreke viktigheten av etablering av nasjonal helsedatainfrastruktur i Norge. Etableringen av en robust og brukervennlig infrastruktur er helt avgj\u00f8rende for \u00e5 f\u00e5 ut gevinsten b\u00e5de for pasient og helsesektoren i tillegg til innovasjonskraft og verdiskapning.<\/p>\n\n
\nOptimal innf\u00f8ring av ny PM krever mer strukturert diagnostiering og innf\u00f8ring av nye faglige retningslinjer. Det er derfor viktig \u00e5 adresse slike faktorer tidlig i godkjenningsforl\u00f8pet i dialog med helsemyndigheter og klinikk, b\u00e5de i spesialist- og prim\u00e6rhelsetjenesten.<\/p>\n
\nNorsk helsetjeneste er avhengig av fagpersoner som bioinformatikere, laboratoriepersonell og medisinske spesialiteter for \u00e5 kunne analysere pr\u00f8ver avgj\u00f8rende for etablering av PM. Det m\u00e5 samtidig tilrettelegges for ny teknologi som machine learning for \u00e5 effektivisere analysearbeid, diagnostikk og utredning ved PM.<\/p>\n