Bristol Myers Squibb (BMS) viser til Helse- og omsorgsdepartementets nettsider med invitasjon til \u00e5 fremme innspill i forbindelse med revidering av nasjonal strategi for persontilpasset medisin. Vi st\u00f8tter Legemiddelindustriens (LMI) innspill, men vi \u00f8nsker \u00e5 fremme noen egne synspunkter i tillegg.<\/p>\n
BMS er et globalt biofarmas\u00f8ytisk selskap som forsker og utvikler innovative medisiner for pasienter med alvorlige sykdommer innen kreft, hjerte- og kar sykdommer, hematologi, immunterapi og auto-immune sykdommer som MS. Vi investerer i norsk helsetjeneste gjennom opp mot 50 egne og utpr\u00f8ver-initierte kliniske studier der hundrevis av pasienter deltar og st\u00f8tter derfor ambisjonene i nasjonal handlingsplan for kliniske studier og \u00f8nsker et enda st\u00f8rre trykk p\u00e5 industrifinansierte studier i helsetjenesten fremover.<\/p>\n
Vi vil takke for anledningen til \u00e5 gi innspill til den p\u00e5g\u00e5ende revideringen av strategien for persontilpasset medisin. Det er flott at det er Helse- og omsorgsdepartementet som skal f\u00f8re pennen, og vi har forh\u00e5pninger om at strategien vil v\u00e6re overordnet, langsiktig, med m\u00e5lbare ambisjoner der den vil ta for seg temaer som tidlig diagnostikk, innsamling og bruk av helsedata og datadreven introduksjon av legemidler. Vi h\u00e5per videre at nok ressurser, b\u00e5de \u00f8konomiske og menneskelige, stilles til r\u00e5dighet i gjennomf\u00f8ringen av strategien. En helhetlig systemtenkning som gjennomsyrer HOD\u2019s strategiarbeid ogs\u00e5 ift. kreftstrategi og folkehelse- og prioriteringsmeldingen blir viktig. Vi foresl\u00e5r at utvikling av helsen\u00e6ring i Norge er en uttalt m\u00e5lsetting i strategien for persontilpasset medisin. Dersom ambisjonene fra Helsen\u00e6ringmeldingen skal gjennomf\u00f8res s\u00e5 m\u00e5 dette synliggj\u00f8res i alle strategier som sorterer under HOD.<\/p>\n
Offentlig-privat samhandling
\nBMS var med som en initiativtaker bak det offentlig-private samarbeidet CONNECT. Den offentlige helsetjenesten har mye \u00e5 tjene p\u00e5 et godt samarbeid med helsen\u00e6ringen og der man drar nytte av innovasjonskraften, kompetansen og ressursene som finnes der. CONNECT, IMPRESS og INSPIRE er alle gode eksempler p\u00e5 god kultur for samarbeid og kompetanseoverf\u00f8ring for \u00e5 n\u00e5 et felles m\u00e5lbilde, der vi alle har hver v\u00e5r rolle i et felles \u00f8kosystem. For \u00e5 lykkes i videre innf\u00f8ring av persontilpasset medisin mener vi at er det viktig \u00e5 videreutvikle det gode partnerskapet som er etablert gjennom CONNECT, og rulle ut l\u00e6ring og nyetablerte prosesser til andre terapiomr\u00e5der. Nye diagnostiske metoder kommer i n\u00e6r fremtid, basert p\u00e5 annen teknologi enn NGS som f.eks. digital patologi og maskinl\u00e6ring\/AI. Helsetjenesten m\u00e5 rigges for fremtiden med nok ressurser til \u00e5 innf\u00f8re m\u00e5lrettede tiltak, med rett kompetanse, med en tett kobling mellom forskning og klinikk med gode, mer komplette, mer tilgjengelige helseregistre.<\/p>\n
Bruk av helsedata en prioritet
\nBMS har stort og \u00f8kende fokus p\u00e5 helsedata, med en ambisjon om \u00e5 v\u00e6re ledende innen helsedataforskning og tilrettelegger for internasjonalt samarbeid. Vi mener at helsedata b\u00f8r inkluderes som en driver for ny metodeutvikling for kostnad-nyttevurderinger, og det m\u00e5 tilrettelegges for at alternative finansieringsl\u00f8sninger blir testet og tatt i bruk. Innenfor persontilpasset medisin kan helsedata v\u00e6re spesielt verdifulle: For eksempel, for sm\u00e5 studier uten kontrollarm eller ved kort oppf\u00f8lging. Vi er ogs\u00e5 engasjert i \u00e5 jobbe for rask bedring i tilgang av dataene og konkret at tiden det tar \u00e5 f\u00e5 utlevert data kortes ned. Her anser BMS det som sv\u00e6rt viktig at man s\u00e5 snart som mulig f\u00e5r p\u00e5 plass en alternativ l\u00f8sning for \u00e5 realisere Helseanalyseplattformen. BMS er engasjert igjennom LMI og CONNECT for \u00e5 jobbe sammen med andre akt\u00f8rer for at Norge skal kunne finne gode l\u00f8sninger og fremst\u00e5 som et attraktivt land for helsedataforskning. For tiden er BMS via CONNECT samarbeidet spesielt engasjert i \u00e5 f\u00e5 Kreftregisteret oppdatert med informasjon om biomark\u00f8rer og genprofiler ettersom biomark\u00f8rer og genforandringer i tumor i \u00f8kende grad vil styre den medikamentelle kreftbehandlingen.<\/p>\n
Persontilpasset medisin og finansiering.
\nStrategien for persontilpasset medisin m\u00e5 ses i sammenheng med systemet for Nye Metoder og evalueringen av dette systemet. Arbeidsmetodikken som Nye Metoder jobber etter, er ikke tilpasset nye avanserte, persontilpassede terapier. Et kjennetegn ved slike terapier er ofte stort um\u00f8tt medisinsk behov og stor effekt, og den regulatoriske godkjenningen innvilges dermed basert p\u00e5 en mindre datamengde enn man tidligere har v\u00e6rt vant med. Dette medf\u00f8rer st\u00f8rre beslutningsusikkerhet knyttet til langtidseffekter, og det m\u00e5 kreves st\u00f8rre smidighet i denne overgangen fra forskning frem til langtidsdata foreligger. Hvis ikke vil pasienter m\u00e5tte vente lenge p\u00e5 \u00e5 f\u00e5 tilgang til persontilpassede og potensielt livreddende og kurative behandlinger. For \u00e5 gj\u00f8re innf\u00f8ringen av persontilpassede terapier mer smidig b\u00f8r derfor ordninger for midlertidig innf\u00f8ring med risikodelingsmodeller og oppf\u00f8lging ved bruk av registerdata og real-world evidence (RWE) benyttes. Unntaksordningen b\u00f8r utvides betydelig b\u00e5de i saksbehandlingsfasen og i kj\u00f8lvannet av eventuelle nei-beslutninger. CONNECT-samarbeidet er et godt eksempel p\u00e5 at nye terapier gjennom IMPRESS studien innf\u00f8res p\u00e5 en smidig m\u00e5te, og dette tjener som et godt eksempel p\u00e5 samarbeid om persontilpasset medisin.<\/p>\n
Til sist \u00f8nsker vi \u00e5 trekke frem at tilgang til en bred verkt\u00f8ykasse, for \u00e5 kunne persontilpasset behandling i en klinisk hverdag, er en n\u00f8dvendighet. Derfor er m\u00e5lkonflikten mellom ambisjonene for persontilpasset medisin, et \u00f8kt antall kliniske studier og en \u00f8nsket, rask innf\u00f8ring av legemidler p\u00e5 den ene siden og systemet for Nye metoder som preges av lang tidsbruk, lite hensiktsmessige anbud og faglig likeverdighet, lite bruk av innovative avtaler og risiko deling og et uavklart forhold til h\u00e5ndtering av usikkerhet lite heldig. Disse systemutfordringene m\u00e5 l\u00f8ses, gjerne i fellesskap, om en ambisi\u00f8s strategi for persontilpasset medisin skal lykkes.<\/p>\n