Legeforeningen takker for muligheten for \u00e5 gi skriftlig innspill til revisjon av nasjonal strategi for persontilpasset medisin. V\u00e5re innspill f\u00f8lger under.<\/p>\n
Behov for en revidert strategi:<\/strong> Presisjonsmedisin fremst\u00e5r som en ny \u00e6ra innenfor medisin. Utviklingen p\u00e5 omr\u00e5det g\u00e5r raskt, og vi st\u00f8tter behovet for \u00e5 utvikle en ny, oppdatert og aktuell strategi som tilrettelegger for videre utvikling og implementering av presisjonsmedisin i norsk helsetjeneste. Vi vurderer at den forrige strategiens visjon, m\u00e5l og prinsipper i all hovedsak fortsatt st\u00e5r seg godt, men at det er behov for en revidert strategi med anbefalinger om tiltak som er tilpasset dagens situasjonsbeskrivelse og utfordringsbilde. Teknologi\/fagfelt som Legeforeningen s\u00e6rlig ser behov for at strategien skal oppdatere\/ adressere er molekyl\u00e6r avbildning ved bruk av PET-teknologi, herunder behandling med spesifikke PET-radiofarmaka (teranostikk), samt farmakogenetikk som muliggj\u00f8r analyse av genetisk variasjon i behandlingsrespons mellom individer. Videre vurderer vi at mindre pasientgrupper inkl. barn og unge, st\u00e5r i en prioriteringsmessig s\u00e6rstilling og b\u00f8r dr\u00f8ftes spesifikt i revidert strategi (se under).<\/p>\n Potensielle gevinster, men ogs\u00e5 betydelige prioriteringsutfordringer:<\/strong> «Den dyreste behandlingen er den behandlingen som ikke virker» er brukt som argument for \u00e5 erstatte gruppebasert medisin, der vanligvis et stort antall pasienter m\u00e5 behandles for \u00e5 oppn\u00e5 effekt hos noen f\u00e5, med nye, m\u00e5lrettede behandlingsstrategier der hver enkelt behandlede pasient har stor sannsynlighet for \u00e5 oppn\u00e5 effekt. Presisjonsmedisin innenfor en b\u00e6rekraftig norsk helsetjeneste:<\/strong> Klinikerinvolvering i subgrupperte\/differensierte prioriteringsbeslutninger:<\/strong> Legenes handlingsrom og verkt\u00f8ykasse for individuell presisjonsmedisin:<\/strong> Sm\u00e5 pasientgrupper, inkludert barn og unge:<\/strong> Det er et stort \u00f8nske om \u00e5 kunne inkludere flere pasienter i studier. For enkelte grupper, f.eks. barn og unge med behandlingsrefrakt\u00e6r kreft\/kreft med residiv er det ikke nok pasienter verken i Norge eller i Norden til \u00e5 \u00e5pne fase I\/II studier. Det b\u00f8r for denne gruppen v\u00e6re mulig \u00e5 sende pasientene til andre europeiske land for inklusjon i slike studier. Alternativet blir gjerne «off label» behandling, evt «compassionate use» som ikke inng\u00e5r i statistikk om effekt og bivirkninger. \u00d8vrige omr\u00e5der strategien b\u00f8r adressere:<\/strong> Farmakogenetikk<\/em> Presisjonsmedisin og Gj\u00f8r kloke valg:<\/strong> S\u00e6rskilt \u00f8konomisk satsing:<\/strong> Legeforeningen mener at en strategi som er utarbeidet av Helse- og omsorgsdepartementet, b\u00f8r f\u00f8lges opp med en s\u00e6rskilt \u00f8konomisk satsing. Det er v\u00e5rt syn at satsingen innen presisjonsmedisin vil kreve store investeringer ikke bare med infrastruktur for presisjonsdiagnostikk og finansieringsl\u00f8sninger for medikamentell presisjonsbehandling, men ogs\u00e5 med utdanning og personell for \u00e5 sikre n\u00f8dvendig kompetanse og kapasitet i tr\u00e5d med behovene. Det vil v\u00e6re behov for \u00e5 etablere tverrfaglige nettverk. Samtidig m\u00e5 det satses mer p\u00e5 forskning og innovasjon for videre utvikling og levering av presisjonsmedisin. Investeringene vil i det lange l\u00f8p sannsynligvis v\u00e6re kostnadsbesparende for helsetjenesten.<\/p>\n Avsluttende kommentar:<\/strong>
\nVi vurderer at den foreg\u00e5ende strategien, gjeldende for perioden 2017-2021 med tilh\u00f8rende handlingsplaner, har lagt et godt grunnlag for implementering av persontilpasset medisin \u2013 eller presisjonsmedisin som Legeforeningen mener er et bedre uttrykk der molekyl\u00e6re og genetiske analyser inng\u00e5r i beslutningsgrunnlag for valg av behandling og eventuelle forebyggende tiltak, og helsehjelpen har m\u00e5l om \u00e5 v\u00e6re tilpasset den enkelte pasients biologiske profil.<\/p>\n
\nVi er enige i departementets vurderinger om at revidert strategi skal legge til grunn et helhetlig perspektiv p\u00e5 helse- og omsorgstjenesten, dvs. at strategien i tillegg til spesialisthelsetjenesten ogs\u00e5 skal omfatte prim\u00e6rhelsetjenesten, forebygging og screening. Videre at revidert strategi ikke skal v\u00e6re avgrenset til spesifikke sykdomsomr\u00e5der og genetikk som teknologi, men omfatte flere teknologier, inkludert avansert billeddiagnostikk.<\/p>\n
\nDet er v\u00e5r vurdering at presisjonsmedisin har en helt sentral rolle mht. videre fag- og kvalitetsutvikling i helse- og omsorgstjenesten, samt i utviklingen av morgendagens og framtidens behandlingsmetoder. Brukt hensiktsmessig \u2013 i betydning riktig behandling til riktig pasient til riktig tid, har presisjonsmedisin potensial til \u00e5 endre innhold og innretningen av helsetjenestetilbudet. Det \u00e5 g\u00e5 fra det \u00e5 behandle enkeltpasienter p\u00e5 gruppeniv\u00e5 til individniv\u00e5 muliggj\u00f8r betydelige gevinster, b\u00e5de for pasienter \u2013 i form av mer m\u00e5lrettet og effektiv behandling, og for helsetjenesten \u2013 i form av kostnadsbesparelser ved at kun pasienter som har effekt av behandlingen f\u00e5r den, samtidig som pasienter unng\u00e5r un\u00f8dvendige bivirkninger som f\u00f8lge av uvirksom behandling.<\/p>\n
\nSamtidig er det en realitet at innf\u00f8ring og bred ibruktakelse av presisjonsmedisin i norsk helsetjeneste utfordres med at medikamentene som utvikles ofte introduseres p\u00e5 markedet til en sv\u00e6rt h\u00f8y pris, samtidig som det ofte er knyttet usikkerhet til effektdokumentasjonen og s\u00e6rlig langtidseffekten av behandlingen. «Verdens dyreste legemidler» er alle presisjons-medikamenter i form av gen-, celle- eller vevsterapi (avanserte terapier). Kombinasjonen h\u00f8y pris og umoden dokumentasjon medf\u00f8rer betydelige prioriteringsutfordringer, med \u00f8kt sannsynlighet for negative prioriteringsbeslutninger p\u00e5 gruppeniv\u00e5 samt negative finansieringsbeslutninger ved behandling av enkeltpasienter. Dette som konsekvens av at helsetjenestens og samfunnets betalingsvillighet overskrides.<\/p>\n
\nHvordan ta i bruk presisjonsmedisin innenfor en b\u00e6rekraftig norsk helsetjeneste, mener vi er en sentral problemstilling som strategien b\u00f8r adressere. I dette ligger en strategisk utfordring i hvordan presisjonsmedisin bedre kan tilrettelegges innenfor spesialisthelsetjenestens Nye metoder og Folketrygdens Bl\u00e5reseptordning, evt. tilbys via nasjonale studieplattformer for utvikling av presisjonsmedisin (IMPRESS som eksempel).
\nProblemstillingen inkluderer beslutningsprosesser som avgj\u00f8r behandlingstilgang for grupper og undergrupper av pasienter, samt for enkeltpasienter. Mht. sistnevnte er det behov for klarhet om\/i hvilken grad gruppebaserte prioriteringsbeslutninger skal kunne veilede behandling av enkeltpasienter som avviker fra pasientgruppen som dokumentasjon er basert p\u00e5, f.eks. ved positiv test p\u00e5 en biomark\u00f8r som predikerer positiv respons p\u00e5 behandling. I problemstillingen inng\u00e5r ogs\u00e5 underst\u00f8ttende finansieringsordninger, herunder bruk av alternative pris- og betalingsmodeller.
\nVerken rapporten fra RHFene om midlertidig innf\u00f8ring og revurdering av legemidler i Nye metoder eller Probas evaluering av Nye metoder (begge publisert 2021) har bidratt til tilstrekkelig oppklaring av beslutningsprosesser for behandlingstilgang. Helse- og omsorgsminister Kjerkol har uttalt at «individuelle pasientrettigheter synes vanskelig \u00e5 etterleve» og har tatt initiativ til en stortingsmelding som skal ivareta det persontilpassede perspektivet ved prioriteringer. Legeforeningen erkjenner at det er en krevende \u00f8velse \u00e5 balansere individets rettigheter mot h\u00f8ye kostnader, is\u00e6r n\u00e5r det foreligger manglende effektdokumentasjon som kan komme flere \u00e5r etter innvilget markedsf\u00f8ringstillatelse (MT). Det er likevel helt n\u00f8dvendig at det h\u00e5ndteres. Derfor blir det viktig \u00e5 se arbeidet med ny presisjonsmedisin-strategi og ny prioriteringsmelding i sammenheng. Den forrige nasjonale strategien for persontilpasset medisin var avstemt ift. den tids forst\u00e5else og anvendelse av prioriteringskriteriene. For at ny presisjonsmedisin-strategi skal v\u00e6re tidsriktig er det av stor betydning at denne opptar viktige f\u00f8ringer og avklaringer fra kommende stortingsmelding om prioritering. Aller helst skulle Legeforeningen sett at ny prioriteringsmelding omhandlende persontilpasset medisin, presisjonsmedisin inkludert, ble utarbeidet f\u00f8rst. Alternativt anbefaler vi en parallell prosess der arbeidet med de to dokumentene samstemmes.<\/p>\n
\nLegeforeningen er av den oppfatning at klinikerinvolvering tilf\u00f8yer viktige faglige aspekter i de gruppebaserte prioriteringsbeslutningene innenfor Nye metoder og Bl\u00e5reseptordningen, samt bidrar til n\u00f8dvendig forankring og legitimitet i de kliniske fagmilj\u00f8ene n\u00e5r vedtakene skal implementeres. Klinikerinvolvering i prioriteringsbeslutninger som gjelder presisjonsmedisin vurderer vi som s\u00e6rskilt viktig, i det klinisk fagmilj\u00f8 har en viktig rolle mht. \u00e5 identifisere undergrupper av pasienter med st\u00f8rst nytte av behandlingen samt bidra til \u00e5 utarbeide start-stopp-kriterier for bruk i klinisk praksis. \u00d8kt bruk av differensierte beslutninger mener vi vil underst\u00f8tte sm\u00e5 pasientgruppers\/enkeltpasienters behov for behandlingstilgang \u2013 samtidig som samfunnshensyn om \u00e5 prioritere p\u00e5 en b\u00e6rekraftig m\u00e5te ivaretas. Det vil dessuten, i mangel av robust effektdokumentasjon, m\u00e5tte fattes beslutninger med st\u00f8rre usikkerhetsgrad, og det vil derfor v\u00e6re form\u00e5lstjenlig og n\u00f8dvendig med tett kontakt mellom myndighetsorganene og de kliniske milj\u00f8ene.
\nLegeforeningens fagmedisinske foreninger (FMF) kan bidra med nyttig klinisk kompetanse til prioriteringsbeslutninger innen presisjonsmedisin. Legemiddelverket rekrutterer allerede kliniske eksperter via FMF til metodevurderinger av legemidler for eventuelt opptak i Bl\u00e5reseptordningen. Hvorvidt FMF skal gis forslagsrett ved oppnevning av kliniske eksperter til metodevurderinger av sykehuslegemidler ligger for tiden til vurdering hos RHFene.<\/p>\n
\nFor ivaretakelse av pasientrettigheter ift. n\u00f8dvendig og forsvarlig behandling argumenterer Legeforeningen sterkt for at leger etter en individuell vurdering skal kunne tilby behandling som avviker fra gruppebaserte beslutninger i hhv. Nye metoder og Bl\u00e5reseptordningen, eller som p\u00e5 annen m\u00e5te avviker fra det ordin\u00e6re behandlingstilbudet \u2013 etter en s\u00f8knadsbasert og forutsigbar beslutningsprosess som sikrer likeverdig tilbud og likebehandling av pasienter. Det \u00e5 sikre at klinikere har et handlingsrom for denne type individuelle unntaksmuligheter, og at den kliniske verkt\u00f8ykassen inneholder aktuelle m\u00e5lrettede medikamenter, er s\u00e6rskilt viktig for presisjonsmedisin. Forutsetningen for slik «unntaksmedisin» er at presisjonsdiagnostikk har identifisert en prediktiv mark\u00f8r, som tilsier at pasienten med stor sannsynlighet vil ha nytte av et gitt tilgjengelig medikament, evt. at pasienten selv kan dokumentere effekt av behandlingen.<\/p>\n
\nBarn og unge i behov av persontilpasset medisin er f\u00e5, og de vurderes i likhet med andre mindre pasientgrupper i hovedsak individuelt med s\u00f8knad til klinikksjef og fagdirekt\u00f8r n\u00e5r det er behov for kostbare medikamenter. Dette \u00e5pner for ulik praksis og truer prinsippet om likeverdige og enhetlige tjenester over hele landet. Legeforeningen mener det m\u00e5 etableres et nasjonalt rammeverk som tydeliggj\u00f8r klinikeres handlingsrom for individtilpasset behandling, herunder individuell presisjonsmedisin. Dette m\u00e5 underst\u00f8tte klinikere i deres s\u00f8knadsprosess opp mot klinikksjef\/fagdirekt\u00f8r hvor rammeverket ogs\u00e5 veileder beslutningstakere om hva som er nasjonale f\u00f8ringer for individuelle prioriteringsbeslutninger og ivaretakelse av pasientrettigheter. Rammeverket b\u00f8r ha en viktig funksjon for ivaretakelse av alle mindre pasientgrupper og enkeltpasienter, herunder barn og unge.<\/p>\n
\nFelles nasjonale register vil kunne underst\u00f8tte l\u00e6ring mht sv\u00e6rt sm\u00e5 pasientgrupper. De begrensninger som GDPR gir hva gjelder regionalt og nasjonalt samarbeid m\u00e5 adresseres i strategien.<\/p>\n
\nPET-teknologi<\/em>
\nMolekyl\u00e6r avbildning ved bruk av PET-teknologi muliggj\u00f8r \u00e5 karakterisere tumorvev for seleksjon av pasienter til persontilpasset behandling, gi svar p\u00e5 om (den utpr\u00f8vende) behandlingen har effekt eller om det er grunnlag for \u00e5 endre behandlingsstrategien. Moderne PET-radiofarmaka der en radioaktiv «sprengladning» fester seg til og dreper kreftcellene, muliggj\u00f8r kombinert diagnostikk og behandling. Dette behandlingskonseptet (teranostikk) er innf\u00f8rt for enkelt pasientgrupper og er under utvikling for flere. Legeforeningen mener det er behov for en nasjonal koordinering og harmonisering av molekyl\u00e6r avbildning ved bruk av PET, inkludert bruk av spesifikke PET-radiofarmaka, som f\u00f8lge av knapphet p\u00e5 ressurser (utstyr, personell) for produksjon av PET-radiofarmaka.<\/p>\n
\nGentesting mot medikamenter gir mulighet for \u00e5 kunne forutsi behandlingsresultater ut i fra analysefunn. Selv om farmakogenetikk har en plass innenfor farmokoterapien, har ikke teknologien innfridd forventningene fra sitt inntog for 20-25 \u00e5r siden. Dette fordi denne type analyser og utredning ikke n\u00f8dvendigvis gir svar for alle pasienter i samme kategori. Det viser seg at analysefunn av genetiske forhold ikke alltid gjenspeiler den reelle kliniske situasjonen. Legeforeningen mener at revidert strategi b\u00f8r l\u00f8fte fortsatt forskningsbehov p\u00e5 omr\u00e5det. Det er sentralt at strategien er tydelig p\u00e5 at ikke alle molekyl\u00e6re og genetiske analyser er modne for ibruktakelse i klinikken. Strategien b\u00f8r adressere forsknings- og utviklingsbehov av komplekse biomark\u00f8rer og funksjonelle tester (som farmakogenomikk) og bruk av kliniske implementeringsstudier av ny diagnostikk\/metodikk for utvikling av infrastruktur for presisjonsdiagnostikk til bruk i forskning og persontilpasset behandling.<\/p>\n
\nGj\u00f8r kloke valg-kampanjen setter lys p\u00e5 medisinsk overaktivitet. Kampanjen tar sikte p\u00e5 \u00e5 redusere unders\u00f8kelser og behandling som pasienter ikke har nytte av og som i verste fall kan skade. Det er i utgangspunktet ingen motsetning mellom Gj\u00f8r kloke valg og presisjonsmedisin. Brukt riktig, er presisjonsmedisin et verkt\u00f8y mot overdiagnostikk og overbehandling. Brukt feil kan presisjonsmedisin virke motsatt, dvs. v\u00e6re en driver for medisinsk overaktivitet. Et klokt valg mht. implementering av presisjonsmedisin er derfor kun \u00e5 implementere presisjonsdiagnostikk i klinisk praksis for prediktive biomark\u00f8rer som med h\u00f8y sannsynlighet kan forutse sykdomsforl\u00f8p og behandlingsrespons. Det er imidlertid ikke tilstrekkelig \u00e5 predikere sykdomsbyrde presist – det er like viktig \u00e5 kunne koble resultatene til effektiv intervensjon. Bruk av biomark\u00f8rer for seleksjon av pasienter til behandlingsvalg der det er knyttet usikkerhet til dens kliniske betydning og behandlingseffekt, b\u00f8r forbeholdes midlertidige eller tidsavgrenset innf\u00f8ringsbeslutninger der det settes vilk\u00e5r om kunnskapsgenerering i klinisk praksis, evt. kun tilbys i forskningsstudier.<\/p>\n
\nDet fulgte ikke med noen s\u00e6rskilt \u00f8konomisk satsing med den forrige nasjonale strategien for persontilpasset medisin. Alle tiltak forankret i forrige strategi er spilt inn i\/finansiert gjennom ordin\u00e6re budsjettprosesser. Satsingen s\u00e5 langt innen presisjonsmedisin er kritisert for \u00e5 v\u00e6re for lite, for stykkevis og sm\u00e5tt. Argumentet er at dersom man skal opp p\u00e5 internasjonalt niv\u00e5 og \u00abkonkurrere\u00bb p\u00e5 dette feltet, trengs et kraftig \u00f8konomisk l\u00f8ft.<\/p>\n
\nNorge har gode nasjonale forutsetninger for \u00e5 tilrettelegge for kunnskapsgenerering. Vi har personidentifiserbare registre som kan kobles, relativt h\u00f8y kvalitet p\u00e5 data, veletablerte biobanker, samtykkebaserte befolkningsunders\u00f8kelser, gode fagmilj\u00f8er osv. Dette til tross, infrastrukturen er per i dag for fragmentert til \u00e5 kunne underbygge substansiell utvikling innenfor presisjonsmedisin. Legeforeningen vil p\u00e5peke viktigheten av at myndighetene tilrettelegger for samordning, utvikling og implementering av presisjonsmedisin p\u00e5 en m\u00e5te som sikrer at Norge er del av den internasjonale forsknings- og kunnskapsfronten. Dette er sentralt for at medisinske fremskritt skal komme norsk helsetjeneste og pasienter til gode. Infrastruktur for molekyl\u00e6rgenetisk diagnostikk samt fleksible beslutningssystemer som im\u00f8tekommer s\u00e6rtrekkene ved presisjonsmedisin, er vesentlige elementer for at Norge skal v\u00e6re «med» og ikke sakke akterut p\u00e5 omr\u00e5det ift. sammenlignbare land. Nasjonalt og internasjonalt samarbeid vil v\u00e6re avgj\u00f8rende for en strategisk utvikling innen presisjonsmedisin.
\nPresisjonsmedisin beveger seg i grenselandet mellom klinisk behandling, forskning og innovasjon. Uten samordnede strategier og en solid infrastruktur\/nettverk som er tilstrekkelig finansiert, vil vi st\u00e5 i fare for \u00e5 overselge mulighetene ved presisjonsmedisin.
\nLegeforeningen \u00f8nsker en tidsriktig nasjonal strategi for presisjonsmedisin velkommen og bidrar gjerne i utarbeidelsen av denne utover dette skriftlige innspillet.<\/p>\n